Kísérleti génterápiára gyűjtenek az egyéves Bíborkának
Kísérleti génterápiára gyűjtenek szülei az egyéves Bíborkának. Az ebesi kislány egy ritka genetikai betegségben szenved. A mozgástól kezdve a légzésig, mindenben segítségre szorul. Bíborka állapota folyamatosan romlik, és egyelőre nincs gyógymód a rendellenességre.
- mondta a kislány édesapja az RTL Híradónak.
A szülőknek az is erőt ad, hogy hosszas keresgélés után rátaláltak egy külföldi gyógykezelésre, amely segíthet az úgynevezett gangliozidózisban szenvedő kicsinek. A genetikai rendellenesség miatt káros anyagok halmozódnak fel a szervezetében, amelyek főként az idegrendszert roncsolják. A kísérleti gyógyszer ezen segíthet.
- mondja az édesapa.
A családnak vérmintát kell küldenie Ausztriába, ahol a kutatók ezeken a mintákon előre kipróbálják a kezelést. Bíborka csak ezután kaphatja meg a génterápiát, amely 130 millió forintba kerül. A génterápiához szükséges gyógyszert a tervek szerint Magyarországon kaphatná meg a kislány.
Ha segítenél Bíborkának, minden szükséges információt megtalálsz ITT.