Mi kerül Zente gyógyszerén 700 millió forintba, és hogyan harcolnak érte a szülők világszerte?
Ismét más volt a louisville-i Lucy Harlan esete, akinél 10 hetes korában diagnosztizálták az SMA-t. Napokon belül megkapta a biztosító által támogatott Spinrazát, amelyet évente be kell adni egy életen át, és a kicsi szinte azonnal elkezdett rugdalózni.
Szülei azonban nem sokkal később hallottak a Zolgensmáról is, amelynek akkoriban végezték el sikeresen a klinikai tesztjét. Lucy édesanyjának az SMA-betegek Facebook-csoportjában mesélte az egyik sorstárs apa, hogy hozzá lehet jutni a gyógyszerhez közvetlenül a Novartistól is, a gyógyszergyár egyik segítő programján keresztül. Lucy még januárban, tehát a FDA jóváhagyása előtt megkapta a kezelést. Mivel azonban továbbra is kapja a Spinrazát, immár azok közé tartozik, akik kombinált terápiában részesülnek. Lucy-nak az idén nyáron már sikerült átfordulnia, és már próbálkozik felemelkedni kúszó pózba.
Mindegyik történetben közös, hogy a szülőknek meg kell küzdeniük a gyógyszerért, ami nem csoda, tekintve, hogy a Zolgensma a ma létező legdrágább szer. Mivel olyan betegséget gyógyít, ami egyébként nagy eséllyel halálos lenne, nehéz feltenni a kérdést, megéri-e az árát.
A gyógyszerek klinikai és gazdasági értékét vizsgáló Institute for Clinical and Economical Review (ICER) elemzői mindenestre idén nyáron a gyakorlati alkalmazás első eredményei alapján kiszámolták a Zolgensma "költséghatékonyságát". Például azt vizsgálták, mennyit takarít így meg az egészségügyi ellátórendszer más kezelésekkel szemben, és mennyire javul a beteg életminősége.
Azt állapították meg, hogy a gyógyszergyár által eredetileg fontolgatott 5 millió dolláros ár túlzó lett volna, a mostani ár azonban nem az.
A Novartis vezetői úgy érvelnek, hogy a gyógyszer jó esetben akár 90 százalékos javulást is hozhat, és az egyszeri kezelés sokkal hatékonyabb, mint azok a hosszú távú kezelések, amelyek évente több százezer dollárt emésztenek fel.
Azt azonban csak a jövő mondja meg, hogy a világ legdrágább gyógyszere valójában hány évet ad valójában a kis SMA-betegeknek, és mennyire javítja életminőségüket hosszú távon. Egyelőre annyi biztos, hogy az első klinikai kísérleti fázisban kezelt 12 gyerek még mind életben van.
A betegség becslések Európában 550–600 csecsemőt érint. Magyarországon a hvg szerint hivatalosan körülbelül 120 SMA-beteget tartanak nyilván, de az elavult regisztrációs rendszer miatt szakemberek a tényleges számukat 300 körülire teszik (igaz, ebben nemcsak a legsúlyosabb, SMA-1-es esetek vannak benne.) A beteg gyerekek számára itthon egyelőre csak a Spinrazát finanszírozza az állam, és azt is kérelemre, egyedi elbírálással. Ezt kapja jelenleg Zente is.
A Zolgensma története mindenesetre csak a kezdete egy új korszaknak, amikor egymás után jönnek majd ki nagyon hatékony, de méregdrága, génterápián alapuló gyógyszerek, teljesen új kihívások elé állítva az egészségügyi ellátórendszert.
Tény, hogy ezeknek a gyógyszereknek a kifejlesztése rendkívül drága, és olykor egészen személyre szabottak, vagyis csak egyetlen betegség egyetlen típusát gyógyítják. Ha kevés az érintett beteg, egyáltalán nem biztos, hogy megéri őket kifejleszteni, vagy forgalomban tartani. A korábbi csúcstartót, az 1,6 millió dollárba kerülő Gylbera nevű szert például fizetőképes kereslet híjján 2017-ben ki is vonták a forgalomból, így a lipoprotein-lipázhiányban szenvedők számára továbbra sincs remény a gyógyulásra, hiába létezik a gyógymód.
Az igazi kérdés az, ilyen esetekben ki és mi alapján dönti majd el, mi éri meg, és mi nem, ki élhet, és ki nem.